双重打击基因治疗从身体清除艾滋病毒

时间:2017-10-08 03:30:03166网络整理admin

安迪科格兰(Andy Coghlan)由于开创性的基因疗法,艾滋病病毒感染者未服用抗逆转录病毒药物三个月后仍未感染病毒这一成功提出了在没有抗逆转录病毒药物的情况下永久性地控制艾滋病毒的前景基因疗法通过将病毒锁定在通常感染的CD4白细胞中来起作用在接受治疗的六名艾滋病毒感染者中,一人完全清除了病毒,另外两人感染了循环病毒10倍加州里士满的Sangamo BioSciences研究部执行副总裁杰夫·尼科尔说:“我们已经在月球上看到了这一点” “有一名无病毒的患者和另外两名患者减少10倍是惊人的”最重要的是,分析来自六名患者和另外四名患者的数据,分析了更成功的结果的秘密,铺平了治疗方法在未来更好地发挥作用为了提供治疗,医生从患者身上取血并分离出CD4和其他白细胞称为锌指蛋白的专门分子“剪刀”进入细胞并破坏一种叫做CCR5的基因,这种基因可以帮助艾滋病病毒进入细胞目前尚不清楚CCR5在正常情况下扮演什么角色,尽管研究人员知道细胞可以在没有它的情况下存活 - 并且仍然不会被HIV感染然后将这些细胞返回给患者,希望它们能够繁殖并提供永久性的HIV免疫细胞来源,从而可能完全阻断HIV CCR5和HIV之间的联系最初是在1996年提出的这个概念最初于2006年在德国无意中进行了测试,当时患有艾滋病毒阳性的白血病患者接受了骨髓移植,这种移植恰好来自血细胞无法治愈的人制作CCR5蛋白该患者在2008年之前没有艾滋病毒大多数人有两份CCR5工作副本,每位父母一份在Sangamo试验中做得最好的患者已经有一个有缺陷的副本,这被认为可以解释为什么治疗效果比他人更好进一步的分析表明,在治疗后,他的细胞数量增加了两倍,其中CCR5基因的两个拷贝都被破坏了比其他任何试验参与者看到循环病毒减少10倍的两名患者的双重破坏细胞也比没有反应的患者多 Sangamo说,使治疗效果最佳的秘诀是尽可能多地消灭这两种基因如果只有一个被破坏,细胞仍然可以产生足够的CCR5蛋白质以允许病毒侵入在双重破坏或“双等位基因”细胞中,没有办法进入“前进的方向是尽可能多地将双等位基因细胞带回患者体内,”尼科尔说根据调查结果,Sangamo计划在返回改变的细胞之前尝试用药物消耗患者的天然血液系统耗尽导致血细胞比正常繁殖更快以补偿短缺,导致HIV抗性双等位基因细胞数量的更快速扩增 Nichol的同事周日在芝加哥举行的抗菌药物和化学疗法Interscience会议上公布了这一结果更多关于这些主题: